白癜风病友微信群 http://liangssw.com/bozhu/12678.html医麦客近期热门报道★深度观察：全球CRO巨头CharlesRiver关于生物制品病毒清除工艺的评价与鉴定★药融资丨恩泽康泰完成近亿元A轮融资，加速外泌体药物递送研究点击图片，立即报名 年8月1日/医麦客新闻eMedClubPRNews/--α-1抗胰蛋白酶相关缺乏症(AATD)是一种罕见的遗传性疾病，与儿童和成人的肝病以及成人的肺病有关。据估计，AATD在美国每~人中就有1人患有AATD，在欧洲每人中有1人患有AATD。AAT蛋白主要由肝细胞合成和分泌。它的功能是抑制可以分解正常结缔组织的酶。最常见的疾病变体——Z突变体，是由于一个单个氨基酸替代，导致蛋白质折叠异常，突变蛋白不能有效分泌并在并在肝细胞内以球状聚集，从而引发持续的肝细胞损伤，导致纤维化、肝硬化，并增加肝癌的风险。 由于具有纯合PiZZ基因型的个体严重缺乏功能性AAT，导致肺部疾病和肝脏疾病。治疗肺病经常用AAT强化疗法，然而，强化治疗对治疗肝脏疾病没有作用，并且没有针对肝脏表现的特异性治疗，而肝移植是目前唯一有效的治疗选择，因此存在很大的未满足需求。 ArrowheadPharmaceuticals公司近日宣布，其ARO-AAT(也被称为TAK-)被美国食品和药物管理局(FDA)授予突破性疗法(BTD)称号，该公司与武田制药有限公司(“Takeda”)共同开发的第二代RNA干扰(RNAi)疗法，用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关的罕见遗传性肝病。研究性疗法ARO-AAT此前也获得了FDA授予的孤儿药认证和快速通道(FastTrack)指定，以及欧盟委员会授予的孤儿药认证。 推荐阅读：10.4亿美元！武田手持巨款入场，肝病RNAi疗法竞争还在持续加温丨医麦猛爆料 ARO-AAT旨在敲除导致进展性肝病的突变α-1抗胰蛋白酶（Z-AAT）蛋白的产生。减少炎症性Z-AAT蛋白的产生有望阻止肝病的进展，并可能允许肝脏再生和修复。 ▲ARO-AAT的作用机制（图片来源：ArrowheadPharmaceuticals公司
